Gentherapie - gemuteerde genetica

Deel 9: fouten in genetisch materiaal kunnen theoretisch in het bijzonder vandaag worden verholpen. Maar gentherapie staat nog in de kinderschoenen - de risico's zijn hoog.
Gentherapie - gemuteerde genetica

Fouten in genetisch materiaal kunnen theoretisch worden verholpen vandaag. Maar gentherapie staat nog in de kinderschoenen - de risico's zijn hoog.

Aangeboren of verworven genetische disfuncties zijn de oorzaak van veel aandoeningen - van erfelijke ziekten tot kankers. Gentherapie heeft meestal het doel om gebreken in het genoom te compenseren of te corrigeren.

Substitutietherapie - gerepareerde code

De allerhoogste discipline van gentherapie is waarschijnlijk substitutietherapie. Het gaat over het vervangen van zieke genen in het lichaam door gezonde. In het optimale geval moet een dergelijke therapie slechts eenmaal worden gebruikt.

Voor substitutietherapie moeten artsen therapeutische genen in de lichaamscellen van de patiƫnt channelen. Als een transportvoertuig worden meestal virussen gebruikt, die een dergelijk proces hebben geperfectioneerd voor hun eigen reproductie. Ten eerste is het virus onschadelijk gemaakt, dus het maakt de patiƫnten niet ziek. Het verwijdert alle genen van het virus die schadelijk kunnen zijn voor mensen. Maar dat werkt niet perfect: zo kwam het steeds weer in studies naar zeer kritieke ziekteprocessen. Daarom werken wetenschappers aan methoden waarbij de virussen worden vervangen door meer compatibele kunstmatige transporters (vectoren).

De transporters kunnen in het bloed of in het weefsel worden geĆÆnjecteerd (in vivo), of de artsen nemen de patiĆ«nt mee uit cellen die zijn 'geĆÆnfecteerd' met de gezonde genen in het laboratorium en vervolgens opnieuw zijn geplant (ex vivo). Soms, zoals in het geval van cystic fibrosis, heeft men ook succes geboekt met ademhalingsspray. Het effect duurde echter slechts ongeveer 30 dagen.

Cystic fibrosis is een van de monogene ziekten waarbij slechts ƩƩn enkel gen defect is. De onderzoekers hopen momenteel op een remedie hiervoor. Tot dusverre is de methode echter een toekomstvisie voor de meeste genpatiƫnten. Gentherapie staat nog in de kinderschoenen en brengt hoge risico's met zich mee.

In Duitsland worden daarom bij voorkeur levensbedreigende patiƫnten, meestal kinderen, voor wie er geen andere genezingsmethoden zijn, behandeld met gentherapie. De meest bekende voorbeelden van deze toepassing zijn hier ook monogenetische immuunziekten waarbij slechts een enkel gen defect is, in het bijzonder ziekten van het immuunsysteem.

Dit zijn vaak donaties voor het beenmerg, de enige kans op herstel is. Maar om een ā€‹ā€‹geschikte donor te vinden duurt vaak te lang en onbehandeld, de patiĆ«nten sterven heel jong. In het kader van gentherapie zijn beenmergcellen uitgerust met het juiste gen en worden ze teruggestuurd naar het lichaam van de patiĆ«nt. In sommige gevallen is dit al succesvol geweest.

Toevoegingstherapie - krachttraining voor genen

Toevoegingstherapie gaat over het versterken van bepaalde genfuncties. Een voorbeeld hiervan is de poging om genen te infecteren in de immuuncellen, die de afweer van kanker versterken. Ook wordt deze vorm van gentherapie momenteel slechts zeer zelden gebruikt, omdat hun risico's onvoldoende worden onderzocht.

Supression Therapy - Disconnected Troublemakers

Het doel van een suppressietherapie is precies het tegenovergestelde: dit is ongeveer gericht op het onderdrukken van ongezonde genactiviteiten. Een mogelijk toepassingsgebied zou de behandeling van met HIV besmette personen zijn, die de verspreiding van de vier in het bloed door gentherapie stopt.

  • Afbeelding 1 van 4

    Cellen in vorm gebracht

    Voor het afdrukken van een oor hebt u een gel van celmateriaal en een 3D-printer nodig. Hier kunt u zien hoe de printer het oor vormt.

  • Afbeelding 2 van 4

    Aangepast oor

    Standaard gebruikt de printer een berekend model. Hiervoor werd het oor van een vijfjarig kind gescand en vervolgens omgezet in een afdrukbare vorm.

  • Afbeelding 3 van 4

    Vers van de pers

    Larry Bonassar van de Cornell University houdt een nieuw gefabriceerd oor in zijn hand.

  • = 3? 'waar': 'false' $} ">

  • = 4? 'waar': 'false' $} ">

  • Afbeelding 4 van 4

    geherwaardeerd

    Nadat het bedrukte oor een paar dagen in een voedingsoplossing heeft doorgebracht, wordt gemeten of de verhoudingen zijn veranderd.

Alle onderwerpen van onze gen-special

Deel 1: Genen en ziekten

Deel 2: Epigenetica - genen zijn geen lot

Deel 3: genetisch materiaal, genen, chromosomen

Deel 4: Het geheim van de erfenis

Deel 5: Mutaties - Genetische codefouten

Deel 6: Genetisch onderzoek - De gebarsten code

Deel 7: Genetische tests - The Decrypted Human

Deel 8: Genetische manipulatie - Gemanipuleerde blauwdruk

Deel 9: Gentherapie - Gemuteerde genetica


Zo? Deel Met Vrienden: