De jacht op het stro

Hannah moet dood. Hoewel er een medicijn voor haar kinderdementie is. Kan het farmaceutische bedrijf echt weigeren het geneesmiddel in zo'n geval terug te sturen - alleen omdat het nog niet is goedgekeurd? Hannah zit aan de knuttafel en kleeft vleugels aan een vlinder. Het negenjarige meisje met bruin, licht krullend haar houdt ervan dingen te maken.

De jacht op het stro

Hannah moet dood. Hoewel er een medicijn voor haar kinderdementie is. Kan het farmaceutische bedrijf echt weigeren het geneesmiddel in zo'n geval terug te sturen - alleen omdat het nog niet is goedgekeurd?

Hannah zit aan de knuttafel en kleeft vleugels aan een vlinder. Het negenjarige meisje met bruin, licht krullend haar houdt ervan dingen te maken. Maar binnenkort zal ze dat niet meer kunnen doen. Omdat Hannah lijdt aan een zeldzame ziekte: aan neuronale cero├»de lipofuscinose type 2, korte NCL2. Het geschrift dat Hannah op de vlinder krabbelt kan nauwelijks worden ontcijferd. Zelfs nu kan Hannah niet meer lezen en schrijven - ze wordt dementie. Naarmate de ziekte vordert, zal ze ook afleren om te lopen en te praten - en ze zal blind worden. De kleine pati├źnten met NCL2 hebben vaak ook hallucinaties en epileptische aanvallen. De meeste gaan dood als tiener.

Voor Hanna's ouders was de diagnose in februari een grote schok. "Ik moest eerst de deur uit om te huilen", vertelde Hannah's moeder Stefanie Vogel aan The-Health-Site. Maar toen hoorde de familie van een medicijn dat Hanna mogelijk zou kunnen helpen. De vangst: het is nog in de klinische proeffase en zal op zijn vroegst in twee tot drie jaar worden goedgekeurd. Dat is te laat voor Hannah. "We zullen er alles aan doen om Hannah de drug zo snel mogelijk te krijgen," zegt de moeder. Maar is dat mogelijk?

Uitzonderingen toegestaan

Voordat een nieuw geneesmiddel op de markt komt, moet in klinische onderzoeken worden vastgesteld of het geneesmiddel effectief is en wordt getolereerd. Maar in Duitsland bestaat de mogelijkheid van een zogenaamde individuele genezingspoging. Als iemand ongeneeslijk ziek is, zoals Hannah, mag de fabrikant het middel afgeven voordat het voor deze pati├źnt is goedgekeurd, schrijft de Vereniging van op onderzoek gebaseerde farmaceutische bedrijven (vfa). De voorwaarde is dat alle andere behandelingsopties zijn uitgeput en dat een arts de behandeling vindt.

In het geval van de kleine Hannah zou aan alle criteria voor een individuele genezingspoging zijn voldaan. Kinderen met NCL2 missen een specifiek enzym, tripeptidyl peptidase 1 (TPP 1). Dat is de garbagecollectie van de cel, om zo te zeggen. Zonder deze accumuleren wasachtige stoffen in de weefsels. De gevoelige zenuwcellen sterven hier geleidelijk aan uit.

Vervuilde celafvalverwijdering

"Het is logisch om de ontbrekende TPP 1 te vervangen", zegt professor Thorsten Marquardt van de universiteit van M├╝nster. De metabolismedeskundige heeft vaak pati├źnten behandeld met nog niet goedgekeurde geneesmiddelen. Hij zou ook toezicht houden op de therapie van Hannah.

Cerliponase Alfa of BMN 190 is de naam van het medicijn van het Amerikaanse bedrijf Biomarin, dat de zenuwcellen van Hannah van hun afval kon ontdoen. Om ervoor te zorgen dat de kunstmatig geproduceerde enzymen direct op hun plaats arriveren, krijgen de kinderen een kleine slang door een klein gaatje in de schedel rechtstreeks in de hersenen, die is verbonden met een klein reservoir. Hierdoor wordt het vervangende enzym continu afgegeven aan de zenuwcellen in de hersenen.

Defested enzymvervangingstherapie

Gedurende anderhalf jaar liep een internationale klinische proef met 24 NCL2-kinderen. In geen van de kleine onderwerpen is verslechterd volgens de fabrikant, de toestand sinds ze het medicijn innemen. Sommigen melden zelfs een verbetering.

Maar Biomarin wil het levensreddende medicijn niet vrijgeven voor de behandeling van Hannah. Volgens vfa ligt de beslissing eigenlijk bij het op onderzoek gebaseerde farmaceutische bedrijf. Het moest wegen of er in het specifieke geval een kans of een risico voor de pati├źnt was.

  • Afbeelding 1 van 9

    Gevaarlijke combinaties

    Dat je op moet letten of een medicijn voor of na de maaltijd moet worden ingenomen, weten veel mensen. Maar ook wat we eten is cruciaal. Omdat sommige voedingsmiddelen bepaalde medicijnen beïnvloeden en hun effecten veranderen. En dat gebeurt niet zo zelden. Voor meer dan 300 geneesmiddelen zijn dergelijke interacties bekend. We hebben de belangrijkste voor u samengevat.

  • Afbeelding 2 van 9

    Blijf weg van melk, kaas en meer.

    Bepaalde antibiotica mogen niet worden ingeslikt met een glas melk. Omdat melk calcium bevat, dat complexen vormt die moeilijk op te lossen zijn met antibiotica zoals tetracycline, die vervolgens door het lichaam slechter kunnen worden geabsorbeerd. Als gevolg hiervan werkt het antibioticum niet meer goed. Overigens wordt calcium ook aangetroffen in zuivelproducten zoals kaas of yoghurt. U moet het ook twee uur voordat u de medicatie neemt zonder doen.

  • Afbeelding 3 van 9

    Gevaarlijke grapefruit

    Degenen die medicatie nemen, moeten grapefruit vermijden. Omdat de zogenaamde naringenine, die de citrusvrucht zijn typische bittere smaak geeft, bepaalde enzymen remt die ook betrokken zijn bij de afbraak van medicijnen. Het resultaat: de medicijnen hebben een sterker effect. Dit kan zelfs levensbedreigend zijn bij hart- en kankerpati├źnten die cholesterolverlagende statines gebruiken, calciumantagonisten voor hoge bloeddruk of immunosuppressieve geneesmiddelen.

  • Afbeelding 4 van 9

    Groene groenten verstoren de bloedverdunning

    Voor cardiovasculaire pati├źnten kan het levensreddend zijn om het bloed te verdunnen met medicatie om de vorming van bloedstolsels te voorkomen die een kransslagader kunnen verstoppen. Degenen die actieve ingredi├źnten gebruiken, zoals fenprocoumone of warfarine, moeten op hun hoede zijn voor groene groenten. Omdat broccoli, boerenkool, spinazie, spruitjes en co bevatten veel vitamine K, wat het anticoagulerende effect van de medicijnen verzwakt.

  • = 4? 'waar': 'false' $} ">

  • Afbeelding 5 van 9

    Alcohol en medicijnen zijn niet compatibel

    Degenen die medicatie nemen, moeten afzien van alcohol. Omdat de ethanol in bier, wijn of schnaps de afbraak van de medicijnen verstoort. Het vindt voornamelijk in de lever plaats. Voor geneesmiddelen die toch al aan dit orgaan toevoegen, zoals de pijnstiller paracetamol, wordt het effect van levertoxiciteit verergerd door de alcohol.

  • Afbeelding 6 van 9

    Thee slikt ijzer

    In groene thee en zwarte thee, maar ook in koffie of wijn zijn bepaalde tannines inbegrepen - de zogenaamde tannines. Ze binden ijzerionen in het maagdarmkanaal en voorkomen dat ze in de bloedbaan terechtkomen. Pati├źnten die ijzertabletten gebruiken, moeten daarom het gebruik van tannines minstens twee uur voor en na vermijden.

  • Afbeelding 7 van 9

    Geen vruchtensappen bij brandend maagzuur

    Antacida helpen tegen maagzuur. Ze neutraliseren maagzuur, maar bevatten ook aluminiumzouten die gevaarlijk kunnen zijn in combinatie met citraten van citrusvruchten, vruchtensappen, limonades of wijn. Omdat de citraten ervoor zorgen dat het aluminium in het bloed komt - in hoge concentraties is het daar giftig.

  • Afbeelding 8 van 9

    Salami en antidepressiva verhogen de bloeddruk

    Levensmiddelen die langer bewaren, zoals salami of rijpe kaas, maar ook bier en wijn bevatten meestal de zogenaamde tyramine, die de bloeddruk kan verhogen. Normaal gesproken is dit geen probleem, omdat tyramine wordt afgebroken door het enzym monoamine-oxidase. Maar dit enzym wordt geblokkeerd door MAO-remmers die worden gebruikt tegen psychische stoornissen. Door allebei samen te nemen, kan de bloeddruk gevaarlijk omhoog schieten.

  • = 9? 'waar': 'false' $} ">

  • Afbeelding 9 van 9

    Voor of na de maaltijd?

    De meeste medicijnen worden afgebroken in de lever. Na de maaltijd is de eerste echter bezig met digestie. Daarom zijn sommige geneesmiddelen, zoals de b├Ętablokker propranolol, krachtiger wanneer ze na de maaltijd worden ingenomen. Sommige geneesmiddelen, zoals het schildklierhormoon L-thyroxine, werken ook rechtstreeks samen met het dieet. Daarom moet u de bijsluiter voor elk geneesmiddel bestuderen. Er is altijd of het v├│├│r, tijdens of na de maaltijd moet worden ingenomen.

Vecht tegen een farmaceutische reus

Op verzoek van The-Health-Site beweert Biomarin dat de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn op dit moment nog niet voldoende zijn bewezen. Maar het argument blijft achter: "Er is geen alternatief voor Hannah. Over een jaar of twee zullen haar hersenen zo ver worden vernietigd dat ze een verpleegkist is ", zegt Stefanie Vogel. Daarnaast verwijst het farmaceutische bedrijf naar de "ethische verplichting" voor alle pati├źnten met NCL2, "die ook dringend op nieuwe therapeutische opties wachtten.

Er wordt dus gevreesd dat de goedkeuring van het medicijn kan worden uitgesteld door een vrijgave voor pati├źnten buiten het onderzoek. Het risico is vrij zeker, namelijk als er iets fout gaat in de individuele genezingspoging. Dan zouden deelnemers aan de studie bijvoorbeeld kunnen springen of zou de toelatingsautoriteit een negatief oordeel kunnen vellen, legt Dr. med uit. Rolf H├Âmke van vfa vertelde het probleem aan The-Health-Site. In dat geval zouden andere pati├źnten zelfs langer moeten wachten op een medicijn. Bovendien zou Biomarin veel geld verliezen.

Hannah en haar familie willen dat niet accepteren. Ze startten een petitie op change.org, die in een mum van tijd meer dan 200.000 mensen tekende. Of ze de farma-gigant kunnen veranderen met dat valt nog te bezien. Hannah heeft ook een tweede klinische proef aangevraagd, te beginnen in december. Niemand weet hoe ver de ziekte tegen die tijd gevorderd is.

Link naar de signature-verzameling "Hope for Hannah"://change.org/hannah


Zo? Deel Met Vrienden: